中国血友病“0计划”正式启动

4月17日是世界血友病日，中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心等共同举办了中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”“0靶关节”的目标。

发布会上，权威专家、患者组织、企业代表及各界人士“云”集线上，深入探讨血友病诊疗现状、展望中国血友病“0计划”的未来蓝图，并共同见证项目启动的里程碑时刻。这也标志着我国血友病诊疗新篇章的正式开启。

图为多方聚力共同启动中国血友病“0计划”。

以患者为中心，实现“0出血”“0靶关节”梦想

目前，由于血友病的社会认知度不高、规范化预防治疗不足、现有治疗手段存在一定局限，患者长期面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。数据显示，我国14岁以下出现残障的血友病患者约占50%，18岁以上则高达90%，不仅极大影响患者生活质量，其家庭也背负着沉重的疾病负担。

中国血友病“0计划”旨在进一步建立完善血友病诊疗生态圈，给予患者及其家庭全方位的支持。据了解，项目将组建专家委员会与临床组、检验组、护理组、儿童组、平台组五大组委会，将通过不同模块相互协作，助力血友病诊疗实现从专业领域到疾病科普等各方面的升级完善。

项目专家委员会成员，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池表示：“中国血友病‘0计划’代表着患者们‘0出血’‘0靶关节’的梦想，也意味着诊疗路径的闭环。这些目标不仅依赖于创新、有效的治疗手段，更离不开社会各界的群策群力，在血友病诊疗的各个环节，真正做到‘以患者为中心’的全程管理。这也是我对‘0计划’未来发展的期待。”

“作为全程管理中关键的一环，科学检测与诊断的重要性不言而喻。”上海交通大学医学院附属瑞金医院实验诊断中心主任、检验科主任王学锋说，“针对目前血友病诊疗过程中存在的难点，‘0计划’精准施策，搭建血友病诊疗学术平台、促进医生临床实践交流；发力线下互动活动，提升疾病公众认知。这些举措不仅会带来单个领域的进步，更将助力整个诊疗生态圈的共同发展。”

规范化预防治疗，让儿童患者回归学校

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，其特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，患者终生具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性出血”。

据南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞介绍：“血友病最常见的出血表现为关节出血。如果形成靶关节，也就是关节持续反复出血，则可能导致慢性滑膜炎，进而破坏软骨导致关节僵硬，最终形成关节功能障碍、畸形和残疾。因此，预防靶关节是血友病日常护理的一大重点，于血友病家庭而言也是一大难点。”

规范化预防治疗是帮助血友病患者回归正常生活的重要治疗方法。作为患者组织的创始人，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛表示：“作为一名血友病患者，我对广大病友的困境与渴望都感同身受。近年来，血友病诊疗水平不断提高，通过长期规范化的预防治疗，‘0出血’不再只是梦想。而我们要做的，就是让更多患者被覆盖到，切实从这些创新与进步中获益。”

“《血友病治疗中国指南（2020年版）》中推荐非因子治疗作为预防治疗方式，而艾美赛珠单抗作为首个非因子治疗药物，不仅能够显著降低患者出血风险，还能够让更多中国血友病患儿有机会回归学校，健康成长。”首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴润晖介绍，一项专注于中国患者的临床试验显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低96%。此外，不同于传统预防治疗需要频繁静脉注射，艾美赛珠单抗每周一次皮下注射的给药方式，解决了患者，尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题。

响应政策号召，共建血友病防治诊疗生态圈

近年来，国家对包含血友病在内的罕见病管理越发重视，各界针对构建儿童重大疾病和罕见病多层次保障体系的努力也从未停止。

“当前公共卫生与医疗保障对罕见病的覆盖和保障尚有待完善之处，需要各界力量共同助力搭建多层次医疗保障体系。希望中国血友病‘0计划’能成为一根纽带，将关注血友病的各方紧密连结，为患儿与家庭构建一个有保障、有希望的未来。”中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超表示，未来中国血友病“0计划”将以“搭平台、建标准、树规范”的三步走战略砥砺前行，以更成熟、完善的诊疗生态圈，逐步构建中国血友病防治的美好明天。